日本一個研究小組近日報告說，他們利用基因編輯技術成功治療了實驗鼠的血友病。未來有望在此基礎上開發出能根治血友病的療法。
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血友病是由於基因異常導致的出血性疾病，其特徵是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。有的患者爲了預防出血，從小就要每週注射1至3次凝血因子製劑。
日本自治醫科大學等機構的研究人員近日在英國《科學報告》雜誌上發表論文說，研究人員先培育出了基因異常的血友病實驗鼠，再利用目前最熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術，將能破壞異常基因的一種酶和正常基因導入產生凝血因子的肝臟部位，結果成功修復了異常基因，實驗鼠的血友病被治癒。
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研究人員說，這只是動物實驗結果，希望將來在此基礎上開發出能根治血友病的方法。研究人員表示，基因變異存在個人差異，如果這種方法今後能用於臨牀，可能需要對不同人進行鍼對性的基因修復。
